日本干细胞疗法这个信息, 是否曾击中如同你一样之人的心? 它或许能够逆转阿尔茨海默病。
身为一名长时间追踪再生医学领域的观察者, 我明白这种期待背后所蕴含的焦虑。可是, 要是以冷静且理性的眼光去审视, 就会发觉答案远比网络上的传闻更为复杂。
第一层：我们面对的是什么？
患有阿尔茨海默病的现象的核心病理, 是β – 淀粉样蛋白出现沉积以及tau蛋白呈现异常磷酸化的状况。传统的药物大多是朝着清除蛋白斑块的方向去的, 然而却很难对已经死亡了的神经元进行修复。干细胞疗法所具备的理论优势在于: 它尝试着从细胞这一层次方面去重新构建神经网络组织结构。日本在这个领域开始的时间比较早, 在2014年的时候就批准了诱导多能干细胞也就是iPSC的临床试验, 其中有部分研究主要是把神经干细胞移植到海马体当中, 用来替换受到损伤的细胞。
第二层：证据链有多坚固？
援引一项在2023年发表于《Stem Cell Reports》的、来自日本的临床前研究, 研究人员把人iPSC来源的神经前体细胞移植进阿尔茨海默模型小鼠体内, 结果表明小鼠的空间记忆能力有显著改善, 并且脑内淀粉样斑块有所减少。但需要留意的是, 这属于动物实验。在人类转化过程中, 存在免疫排斥、细胞整合效率以及长期致瘤风险这三大瓶颈。当前由日本已完成的早期人体试验如京都大学iPS细胞研究所的Ⅰ期试验, 主要验证的是安全性, 而非疗效。相关数据显示, 术后6个月时, 并未出现严重不良反应, 然而, 认知功能得以改善这件事, 仅仅是在一小部分受试者当中, 观察到了存在轻微波动的情况, 并且这种波动并未达到统计学意义上的标准。
第三层：为何碎片化信息容易被误解？
你也许会发问, 若已然存在初步成果了, 为何无法去期待打破束缚呢, 这是由于从动物跨越至人体, 从Ⅰ期过渡成Ⅲ期, 每一个层次皆需要耗费时间来达成, 日本厚生劳动省针对干细胞产品是按照“再生医疗等产品”来予以审批的, 这就需要提交长期的随访数据用来支撑, 当前绝大多数研究目前依然处在累积安全性证据的阶段进程之中, 距离“治愈”这个词汇所代表的实际效果起码还需要数年之时日才行, 市场方面所进行的宣传常常会把“可能生成的机制”直接等同于“临床实际呈现的效果”, 就好似“诱导分化”以及“旁分泌效应”这样专业的术语被简单粗暴地简化成为了“修复大脑”这种通俗易懂的说法, 从而忽略了剂量因素、实施的途径以及个体之间所存在的差异情况。
第四层：理智的应对路径是什么？
若你或家人正考虑赴日接受治疗，我建议问清三个问题：
该机构是否拥有厚生劳动省颁发的“特定细胞加工物制造许可”？
供应的方案究竟是自体脂肪干细胞呢, 还是异体iPSC。对于前者而言, 要去确认细胞活性。而对于后者来说, 得确认HLA配型。
是否有公开发表的临床试验注册号（如UMIN-CTR）？
当下, 日本合法的干细胞应用, 大多集中在“抗衰老”或者“关节修复”的范畴之内, 针对于阿尔茨海默作为直接适应症的临床方案, 极少能够通过正规的审批。要是碰到宣称可以“逆转认知衰退”的机构, 那就把它看作是营销, 而并非是医学。
不是神话是我们所需的, 而是时间。就如一位京都大学研究员于学术会议上所说: “我们正铺设地基, 可不是建好了房屋。”。
阿尔茨海默病的医治最终会迎来改变, 然而那一日还没有来临, 在这之前, 请把希望构建在能够被验证的数据之上, 而不是对将来的想象之上。