“医学的未来，不在实验室里，而在格鲁吉亚第比利斯的一间无菌病房中。”
这句在国际再生医学圈里被反复引述的话语, 并不是夸张的表述。美国的FDA当时还在针对干细胞疗法的临床试验设置层层关卡, 欧洲的监管体系那时仍在伦理和疗效之间小心翼翼地保持平衡, 格鲁吉亚这个位于高加索地区的小国家, 却已经在悄无声息中变成了全球再生医学的“试验场”。
为什么是格鲁吉亚？它能带给患者什么？
源于一套截然不同法律框架的因果链条起点, 2006年, 格鲁吉亚通过了其《干细胞研究与临床应用法》, 成为世界上少数几个把自体干细胞疗法纳入合法医疗体系的国家之一, 这一立法的前瞻性, 直接催生了大量私营诊所和研究中心, 它们不受西方主流医学界对“干细胞药物”的严格定义束缚, 转而把干细胞定位为“自体组织工程产品”或“医疗技术程序”。如此精妙的分类, 躲开了冗长的药品审批流程, 还使得患者能够于相对短的时间里, 接触到前沿疗法。
信息开始大量地密集涌入, 比如, 在第比利斯的一家有名诊所, 从患者脂肪组织或骨髓提炼提取间充质干细胞后, 在符合GMP标准实验室里扩增、纯化, 再经静脉回输或者局部注射方法送至患者体内回归；此番流程共使用耗费掉大概有足足三到五天时间, 随后他们声称宣称, 这种疗法针对骨关节炎、自身免疫性疾病以及神经退行性疾病早点儿的早期干预效果明显显著突出, 在患者档案之中, 来自俄罗斯、以色列、土耳其还有乃至西欧的众多富豪姓名频频频繁出现。
但这并不是故事的全部情况。逆向思维这一思考方式要求咱们去追问: 要是疗效是那样确凿无疑, 那为何主流医学界一直都保持着沉默呢?
藏在“证据等级”这个词当中的是答案。格鲁吉亚众多机构所发布的疗效数据, 绝大多数是基于个案报告或者小样本非随机对照研究, 缺少双盲随机对照试验所提供的“金标准”证据。也就是说, 故事十分美好, 然而统计学上的显著性并未被全面地验证。有一位国际再生医学专家, 他曾经到访过格鲁吉亚, 在私下交流的时候指出, 那里有一些医生, 他们更像是创业者, 他们以极快的速度, 把实验室技术推向市场, 然而长期安全性数据, 特别是致瘤风险与免疫排斥风险, 依旧存在巨大的知识空白。
拓宽我们的视野于横向方向: 把格鲁吉亚同日本、美国、欧盟的监管模式去进行对照比较, 就会瞧见一幅更为繁杂的景象。日本存在的“有条件批准”制度致使某些干细胞产品能够先实现上市然后再开展验证, 这在一定程度上使得进入的门槛有所降低；美国却是严格依照“研究用新药”这条路径前进, 差不多所有的干细胞疗法都必定要事先通过FDA的临床审批。然而格鲁吉亚, 凑巧处于两者之间的灰色区域——既不存在日本那种完善之后再进行评价的机制, 也不存在美国那种事前的严格审查。它的优势是速度与可及性，代价是证据的严谨性与监管的透明度。
在潜在患者的角度来看, 这究竟有着怎样重要的意义? 就在这个时候, 一个特定的问题浮现了脑海之中: 我们所作所为, 到底是在欣然接纳医学领域的进步成果, 还是不知不觉间变成了用来进行商业推广的试验品?
追求理性的那种说服策略, 要求咱们把选择权交还给读者, 不过得给出框架才行。要是你正思索格鲁吉亚的干细胞疗法, 那就请你去审视三个关键维度: 其一, 诊所有没有具备独立的伦理委员会以及第三方实验室质检报告? 其二, 医生愿不愿意披露以往所有案例的疗效与并发症数据, 而不是只展示成功案例? 其三, 诊所有没有给出清晰的长期随访计划? 要是这三个问题的回答是否定的, 那就算治疗方案描述得再是花里胡哨, 你也应当保持一定距离。
在故事的最终时刻, 我们要回转到开篇所引述的那句话上。医学的未来的确有可能存在于格鲁吉亚境内, 然而在未来跟当下之间, 横截着一条科学界核准与伦理方面监督所构成的水流。跨越过去了的那些人, 不一定全都成功抵达了对岸；而停留在 original 的位置上的人, 也并非全部都是胆小怕事之人。选择权掌握在你自己的手上, 但是请一定要携带着理性的船只, 而并非仅仅靠着希望的帆行驶。